Sanidad financiará medicamentos para tratar dos enfermedades raras: la acondroplasia y la atrofia muscular

El Ministerio de Sanidad financiará dos nuevos medicamentos huérfanos para el tratamientos de dos enfermedades raras, la acondroplasia -Voxzogo- y la atrofia muscular espinal -Evrysdi-.

La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha acordado en la reunión celebrada esta semana la financiación dentro del Sistema Nacional de Salud (SNS) de esos dos nuevos medicamentos, explica el Ministerio de Sanidad.

Voxzogo es el primer medicamento autorizado y financiado para esa enfermedad, cuyo principio activo es vosoritida, está indicado en el tratamiento de la acondroplasia en pacientes de dos años de edad y mayores cuyas epífisis no se han cerrado, debiendo confirmarse mediante pruebas genéticas.

La acondroplasia afecta al crecimiento de casi todos los huesos del cuerpo, incluidos los del cráneo, la columna vertebral, los brazos y las piernas con el resultado de una estatura muy disminuida, entre otros problemas de salud.

Evrysdi, cuyo principio activo es risdiplam, es el tercer tratamiento autorizado y financiado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME), pero es el primero que se administra por vía oral.

Eso supone una ventaja para aquellos pacientes que no son candidatos a la terapia génica o la administración intratecal, que eran las únicas vías de administración de tratamiento para esta patología hasta el momento, explica Sanidad.

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular rara provocada por una mutación genética que provoca una disminución de la masa y fuerza muscular.