Bilbao - Familiares de niños con el síndrome Sanfilippo -una especie de alzheimer infantil que puede conducir a la muerte en la adolescencia- confían en que tras el verano puedan comenzar los ensayos de una nueva terapia con humanos, que se llevaría a cabo en el Hospital de Cruces.
Así lo indicó Naiara García de Andoin, madre de tres niños con esta enfermedad, después de conocer que la Agencia Europea de Medicamentos ha autorizado este experimento al laboratorio norteamericano Abeona Therapeutics, que ya ha probado su terapia con dos niños en Estados Unidos. Según García de Andoin, tras dicha autorización ya se han concluido todos los pasos administrativos y se ha dado “la luz verde total y definitiva” al ensayo en Cruces, que en principio solo se circunscribe a los afectados por la variante A de la enfermedad. La “gran pregunta”, recalcó, es cuándo empezará la terapia, que consiste en una única inyección intravenosa con la que se inocula un gen nuevo a través de un virus.
“Mi deseo es que comenzara en septiembre u octubre, pero realmente no tengo ningún dato fiable al respecto”, reconoció, y añadió que, además, todavía queda por hacer la selección de niños candidatos al ensayo.
La Fundación Sanfilippo tiene registrados prácticamente a todos los pacientes, aunque dicho registro “está abierto” a nuevos casos, según precisó García de Andoin, pero aún se desconoce cómo y cuándo se hará la selección y cuantos niños podrán optar a participar en el ensayo.
La primera eliminación, única que se conoce hasta el momento, es saber si los niños son compatibles con el tratamiento o tienen anticuerpos del virus. “Supongo que después decidirá un comité formado por la farmacéutica y el hospital”, opinó esta madre de tres posibles candidatos al ensayo. - Efe
