ohio - Eliza O’Neill, de seis años, ha sido la primera niña tratada en Ohio con esta terapia génica. Hace unos días, sus padres compartían a través de Internet que su hija había recibido de forma experimental por vía intravenosa dicha terapia, la primera de su tipo en el mundo para Sanfilippo A. La familia agradecía a las muchas personas que lo habían hecho posible tras varios años de duro trabajo. La familia O’Neill se refería así al apoyo y la lucha incansable de familiares, asociaciones y legiones de seguidores por buscar la cura para unos niños que con esta enfermedad no suelen llegar a la edad adulta.
A juicio del pediatra Koldo Aldamiz-Echevarria, “en el caso de EEUU, lo importante es que en estos primeros días no ha tenido ninguna reacción adversa importante a la terapia” que consiste “en infundirle en la sangre el gen que queremos sustituir para poder curar la enfermedad”. “No se empezará a ver algún resultado positivo hasta que transcurran por lo menos seis meses. Antes lo que se ve es si hay efectos adversos o no los hay”.
Por su parte, los doctores Haiyan Fu y Doug McCarty, quienes dirigieron el programa de investigación sobre la enfermedad lisosómica, aseguraron que “este ensayo es la culminación de más de dieciocho años de investigación y desarrollo y nada de esto hubiera sido posible sin el respaldo de las fundaciones Sanfilippo”.
Y es que el ensayo clínico sería impensable sin el trabajo y la recaudación económica de doce fundaciones de Sanfilippo que hay a nivel mundial, así como la colaboración de las familias de pacientes que han luchado para que se descubriera un tratamiento para unos niños con un terrible destino. - C. Lago
